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中国科学家首次成功移植基因编辑人体造血干细胞

日期: 2019-09-18
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       2007年,“柏林病人”成为全球唯一被治愈的艾滋病患者,这一事件震惊了整个医学界,科学家们也从他的身上看到了终结艾滋病的希望。近日,北京出现了一例类似“柏林病人”的案例,不同于当时的基因突变天然拥有,科学家们选择采用基因编辑的方法获得CCR5基因突变的造血干细胞,这在世界上尚属首次。


       这项研究是利用基因编辑手段在人体造血干细胞中失活CCR5基因,并将编辑后的干细胞移植到HIV(艾滋病病毒)感染合并急性淋巴细胞白血病患者体内产生效果。而基因编辑的造血干细胞能够在患者体内存活并从“少数外来者”繁衍为“绝对多数的原住民”,是治愈艾滋病的关键。


       在CRISPR基因编辑技术方面,研究团队尝试了8种导入“剪刀”的转染方法,采用缩短编辑时间、引入配对的向导RNA策略等,探索提高编辑效率、降低脱靶效率的方法。研究结果给出了答案:基因编辑在持续性、脱靶性、有效性方面可以接受临床检验。


       科学证据表明,干细胞进入新环境时很脆弱,如果基因编辑后的干细胞难以在体内存活,患者生命就会有危险,而未编辑的细胞也有可能助长病毒的攻势。最终,为了最大程度上保证患者利益、临床安全,研究团队选择了最保险的方案,同时输入编辑的细胞和未经编辑的细胞,确保白血病的治疗。


       最终的结果令研究团队欣慰,在一同面临劲敌HIV时,经过基因编辑的T细胞体现了更强的抗敌能力,在T细胞总数量占比上从2.96%增加到4.39%,相当于提高了1.5倍。停药4周后,患者体内的HIV量出现了反弹。尽管基因编辑效率是17.8%,但由于与未编辑细胞同时输注,体内的编辑细胞占比徘徊在5%—8%。


       与“柏林病人”使用的天然CCR5突变100%的干细胞相比,5%—8%显得有些势单力薄。无论是输入策略还是基因编辑效率,都是未来需要调整和努力的方向。


       研究证明了基因编辑后的造血干细胞在人体中是安全的,并且能够存活下来,甚至有可能“逆境繁衍”。


       值得一提的是,虽然该研究与基因编辑婴儿事件基于相同的治疗原理,但此次研究是治疗性临床试验,且在成人身上的体细胞内进行,避免了胚胎基因编辑的伦理争议。


       这一研究由北京大学生命科学学院邓宏魁教授、解放军总医院第五医学中心陈虎教授、首都医科大学附属佑安医院吴昊教授等团队合作完成,并于9月12日发表在《新英格兰医学杂志》上。



资讯出处:

[1]张佳星.对标艾滋病治愈唯一案例——世界首例基因编辑人体造血干细胞成功移植[N].科技日报,2019-09-16.


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