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临床研究显示:造血干细胞移植可逆转视神经脊髓炎

日期: 2019-10-21
浏览次数: 496

       科学研究表明,视神经脊髓炎(neuromyelitis optica,NMO)是视神经与脊髓同时或相继受累的急性或亚急性脱髓鞘病变。在以往的病症分类上,NMO被认为是多发性硬化症(MS)的一种罕见亚型。2018年,NMO被认定为是一种可使人衰弱的神经系统疾病,收录在《第一批罕见病目录》里,AQP4是其生物标志物。


       2019年1月,论文第一作者、西北大学费恩柏格医学院医学教授、免疫疗法与自身免疫疾病负责人Richard Burt博士在《JAMA Network》上发表了一项随机临床研究,该研究表明在复发缓解型多发性硬化症(relapsing-remitting multiple sclerosis)患者中,造血干细胞移植可逆转神经功能障碍,在5年多的时间里,大多数患者延缓或阻止了进一步的进行性功能障碍,或出现新的疾病活动的迹象。


       根据Burt发表的研究,造血干细胞移植逆转的其他疾病是全身性硬化症和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病。与疾病修饰治疗(DMT)不同,造血干细胞移植(HSCT)旨在消除自身反应性淋巴细胞,并在无共刺激信号的非炎性环境中重新启动新的免疫系统。


       在这项针对活跃复发型MS和中度残疾的患者的初步研究中,非清髓性HSCT与DMT相比,导致疾病进展时间延长,因此需要做进一步的研究来复制发现并评估长期结果和安全性。


临床研究显示:造血干细胞移植可逆转视神经脊髓炎

来源:《Neurology》


       该研究于近日有所突破!最新发表在《Neurology》期刊上的研究表明,造血干细胞移植可逆转视神经脊髓炎。大多数的NMO患者在接受造血干细胞移植5年后保持良好,并且能够避免每年花费高达50万美元的药物治疗。


       在这项研究中,12例视神经脊髓炎患者接受了造血干细胞移植。在移植5年后,在这12名患者中,仅有2人发生疾病复发,不得不重新接受药物治疗。


       造血干细胞源自于患者的骨髓或血液,然而他们的免疫系统很容易被化疗所摧毁。造血干细胞移植的目标是让有缺陷的免疫系统正常运转。接下来,将他们的造血干细胞重新引入患者体内,然后它们在体内迁移到骨髓中,从而让他们的免疫系统重置。


       该研究由美国西北大学费恩柏格医学院和梅奥诊所的研究人员共同完成。梅奥诊所拥有生物标志物AQP4的专利,并且与Burt、西北大学合作共同进行生物标志物的分析。



资讯出处:

[1]Richard K. Burt, Roumen Balabanov,et al.Autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation for neuromyelitis optica[J].Neurology,2019,(10).DOI:https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000008394.

[2]Marla Paul.Stem cell transplant reverses disabling MS-like disease[N].Medical press,2019,(10).

[3]Richard K. Burt,Roumen Balabanov,et al.Effect of Nonmyeloablative Hematopoietic Stem Cell Transplantation vs Continued Disease-Modifying Therapy on Disease Progression in Patients With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis[J].JAMA Network,2019,(1). Doi:10.1001/jama.2018.18743.


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