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2019年9月，瑞思坦生物和美国霍普金斯大学建立科研合作，双方将共同开展多项科研以及在中国开展临床等合作。近日，第一批合作科研成果取得了突破性进展——约翰霍普金斯大学医学院李戎博士领导的“线粒体内异常聚集蛋白的调控机制”研究项目取得了阶段性研究成果。 新的研究发现，未折叠线粒体蛋白（DUMP）样结构可能是由人类细胞中过多的未折叠蛋白诱导的。该项研究不仅为衰老及老年病包括心血管类疾病和神经退行性疾病提供了治疗新思路，还为解释发生在衰老和老年病中的线粒体功能紊乱现象提供了理论依据。相关研究结果于8月5日发表在《Science Advances》杂志上。 线粒体功能障碍是很多老年病包括心血管类疾病和神经退行性疾病在细胞水平上的重要特征。伴随着衰老的进程，受损或未折叠的线粒体蛋白未被及时地降解，进而在线粒体内逐渐积累。除此之外，近期的多项研究表明很多在神经退行性疾病中构成病理性聚集物的非线粒体蛋白也能够在线粒体内聚集，进而造成线粒体的功能障碍。然而，这些在线粒体内异常聚集的蛋白是怎样被调控，以及他们是如何在衰老进程中影响线粒体功能的机制并不清楚。 在这项研究中，研究人员创新性地回答了上述问题。他们发现在线粒体内过度积累的未折叠蛋白聚集成一类新的结构体，被命名为Deposits of Unfolded Mitochondrial Proteins (DUMP，英文缩写译为“垃圾堆”)。DUMP伴随着衰老逐渐形成，然而加速DUMP的形成则会导致线粒体功能障碍和细胞的早衰。 此外，研究人员还发现在细胞内形成DUMP的位置并不是随机的，而是特定存在于和内质网接近的线粒体中。线粒体和内质...
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早在之前的学科项目中，加拿大多伦多疾病儿童医院和多伦多大学的研究人员就利用单细胞基因组学绘制出大脑随时间的发育图谱，通过了解控制脑组织生长的神经回路，发现了可以刺激体大脑中内源性干细胞来促进脑组织修复的化合物，包括二甲双胍。 在此研究的基础上，近期，科学家们又发表了一项新研究，他们通过对二甲双胍（一种用于治疗2型糖尿病的常见药物）的跨物种研究，发现可以利用大脑中的内源性干细胞来修复脑损伤。相关研究结果于7月27日发表在《Nature Medicine》期刊上。 在这项研究中，研究人员发现二甲双胍能增强齿状回（dentate gyrus）中内源性神经前体细胞（neural precursor cell, NPC）的恢复，其中齿状回是大脑的一部分，在学习和记忆中起着关键作用。除了实验室研究之外，研究人员还同时对24名接受颅骨放射治疗的儿童脑肿瘤幸存者进行研究。结果发现，二甲双胍可安全使用，没有显著的不良事件报告，并且该人群耐受性良好。 该研究结果表明，二甲双胍对啮齿动物的神经发生（即大脑神经元的生长过程）和认知具有积极的性别依赖性作用。同时，在人体中也证实了二甲双胍的安全性，可以继续进入人体的III期临床试验。很显然，在再生不容易发生的情况下，刺激内源性干细胞是组织修复的一种可行方法。 研究人员表示，之前在动物模型中开展的临床前研究工作，也将为当前的这项新研究的设计提供信息，以帮助大脑从损伤中恢复。与大多数研究相比，这项研究非常新颖，因为它同时研究了动物模型和人类参与者。 该研究描述了一种潜在的基于内源性干细胞的疗法，用于...
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青光眼是全球第二大致盲性眼病和排名首位的不可逆致盲性疾病，其发病隐蔽，早期难以发现。青光眼是由于视神经受损导致的，这种神经损伤通常与液体积聚而不能正常排出引起的眼部压力增加有关。患者的视野中会出现盲点，而且随着时间的推移，盲点会逐渐扩大。到2020年，我国约有2200万青光眼患者。 近日，来自美国马里兰大学医学院的研究人员发表了一项新的研究，他们首次在将信号从眼睛传送到大脑的视神经区域中发现了干细胞。这一发现针对常见形式的青光眼可能产生的原因提供了一种新的理论，并为治疗成年人失明的主要原因提供了潜在的新方法。相关研究结果于7月27日发表在《PNAS》期刊上。图片来源：《Medical Press》 在这项研究中，研究团队检查了一个称为视神经筛板（optic nerve lamina）的狭窄组织，视神经筛板不到1毫米宽，位于视神经和眼球后部的感光视网膜组织之间，长长的神经纤维从视网膜穿过视神经筛板，延伸到视神经中。 研究人员发现，在神经纤维离开眼球后，视神经筛板祖细胞可能负责立即对它们进行绝缘，从而支持在通往大脑的路径上的神经细胞之间建立连接。视神经筛板壁龛（lamina niche）中的干细胞用生长因子沐浴这些延伸的神经纤维，并协助绝缘鞘的形成。 此外，研究人员通过使用抗体和转基因动物来确认这些神经干细胞的存在，以及它们表面上的特定蛋白标志物。结果发现，神经干细胞可以经诱导后分化成几种不同类型的神经细胞，包括神经元和神经胶质细胞。众所周知，这些神经细胞对不同大脑区域的细胞修复和细胞替换非常重要。 这一发现可能会改变对影...
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在科技飞速发展的今天，难治性疾病仍然是现代医学的一大难题，很多疾病传统疗法无法解决，亟需新疗法的出现。而干细胞，作为再生医学新的治疗方向，已经成为弥补传统治疗不可或缺的有效手段，正在引领生物医药领域新一轮的科技革命和产业变革。视频：《创新中国-干细胞治疗》 科学的进步使过去被认为是“怪病”的一些疾病有了新的名字，它们绝大多数被归纳到了罕见病列表里。以罕见病为例，最大的窘境就是“病无所依，医无所药”。而干细胞科学的发展，为罕见病的临床治疗带来可能。 2018年，治疗克罗恩病复杂性肛周瘘的干细胞药物Alofisel获得欧盟批准上市。这是一款异体间充质干细胞治疗产品。这款干细胞产品上市之前经历了严格的临床试验，7个国家、49所医院开展的随机、双盲III期临床试验结果表明，与对照组相比，这款干细胞疗法给患者症状带来的缓解率更加显著，也证实了对传统治疗或生物治疗无效的克罗恩病复杂性肛周瘘能够用干细胞药物进行治疗，并且拥有临床益处。 2019年，复旦大学附属儿科医院成功完成国内首例PIK3CD基因缺陷患儿的干细胞移植。近6年来，复旦大学附属儿科医院已完成近200例儿童罕见病的干细胞移植治疗，治疗成功率为70-80%，挽救了很多常规药物和手术治疗无望的罕见病患儿，其中原发免疫缺陷病最多。 而对于一些尚未有根治手段的常见疾病，如糖尿病、心脏病、脑中风、骨关节炎等，干细胞也已经取得了临床进展，将来有望带来更大的治疗突破。自2006年欧洲心脏病协会工作组颁布了使用自体干细胞修复心脏的共识声明后，这一领域的临床研究便迅速发展起来，目前，在http://clinicaltrials.gov网站...